Centre de recherche de référence sur les maladies mitochondriales au Canada

Liam Pharma : transformer les avancées de la recherche en traitements contre les maladies mitochondriales

Liam Pharma se consacre entièrement à la lutte contre les maladies mitochondriales. Issue de la mission de la Fondation Liam, l’entreprise collabore avec des médecins, des hôpitaux et des centres de recherche du monde entier afin de faire passer les premiers traitements contre la POLG et les troubles liés à la déplétion de l’ADN mitochondrial de la phase d’essai clinique aux patients qui en ont besoin.

Pourquoi Liam Pharma existe

Parce qu’une avancée n’a de sens que lorsqu’elle profite aux patients

Les conséquences des maladies mitochondriales sont profondes et multiples :

Pendant des décennies, on a répété aux familles confrontées au syndrome de POLG et aux troubles liés à la déplétion de l’ADN mitochondrial la même chose : il n’existe aucun traitement. Puis, un essai clinique financé principalement par la Fondation Liam a changé la donne. Dirigé par le Dr Kenneth Myers à l’Hôpital de Montréal pour enfants et à l’Institut de recherche du Centre de santé de l’Université McGill, cet essai a démontré que le traitement combiné à base de désoxycytidine et de désoxythymidine (dC/dT) est sûr et efficace pour les troubles liés au gène POLG.

Un résultat de recherche ne constitue toutefois pas encore un traitement que les patients peuvent se procurer en pharmacie. Liam Pharma a été créée pour combler ce fossé. Elle fait progresser la science à travers les étapes cliniques, réglementaires et de fabrication nécessaires pour mettre ces traitements à la disposition des enfants et des adultes au Canada et dans le monde entier.

Soutenez les travaux de recherche de Liam Pharma

Notre programme de recherche

Sécurité et efficacité d'un désoxynucléoside oral dans le traitement des troubles liés à la déplétion de l'ADN mitochondrial

Ces dernières années ont été marquées par des avancées prometteuses dans la compréhension et le traitement des maladies mitochondriales :

Thérapie génique : Des approches innovantes de thérapie génique sont actuellement étudiées afin de corriger les anomalies génétiques à l’origine d’un dysfonctionnement mitochondrial. Des essais cliniques sont en cours pour évaluer la sécurité et l’efficacité de ces traitements
Interventions pharmacologiques : De nouveaux médicaments sont actuellement testés afin d’améliorer la fonction mitochondriale et de soulager les symptômes. Par exemple, un essai clinique financé presque entièrement par la Fondation Liam et mené par l’Institut de recherche du Centre de santé de l’Université McGill a étudié un traitement des troubles liés au gène POLG, démontrant un potentiel d’amélioration de la qualité de vie des patients.
Outils de diagnostic : Les progrès des tests génomiques ont amélioré la précision des diagnostics, permettant des plans de traitement personnalisés. Une étude menée par le Murdoch Children’s Research Institute a mis en évidence l’importance des tests génomiques dans le diagnostic des maladies mitochondriales chez les enfants, avec un taux de réussite de 71 % chez les jeunes patients.

Une seule mission

Trouver un remède aux maladies mitochondriales

Développer des traitements

Faire progresser la thérapie à base de désoxynucléosides et d’autres approches prometteuses grâce à la recherche clinique, afin que les patients atteints de troubles liés à la déplétion de l’ADN mitochondrial disposent de véritables options thérapeutiques.

Améliorer l'accès

Œuvrer pour permettre aux patients et à leurs familles d’avoir accès aux médicaments et vitamines essentiels, connus sous le nom de « Mito Cocktail », qui aident les personnes atteintes d’une maladie mitochondriale, sous la supervision de leur équipe médicale.

Collaborer à l'échelle mondiale

Collaborez avec la Fondation Liam, des médecins, des hôpitaux, des centres de recherche et des organisations du monde entier, tous unis par un même objectif : trouver un remède.

Notre programme de recherche

Sécurité et efficacité d’un désoxynucléoside oral dans le traitement des troubles liés à la déplétion de l’ADN mitochondrial

En novembre 2025, le CQDM, le consortium québécois de recherche biopharmaceutique, a sélectionné le projet de Liam Pharma pour bénéficier d’un financement dans le cadre de son programme SynergiQc, grâce à une subvention du gouvernement du Québec. Liam Pharma et le Dr Kenneth Myers, de l’Institut de recherche du Centre de santé de l’Université McGill, collaborent à ce projet.

Ce projet évalue dans quelle mesure l’association de la désoxycytidine et de la désoxythymidine, deux composants naturels de l’ADN, peut aider les mitochondries à produire de l’énergie plus efficacement chez les enfants et les adultes atteints de troubles rares liés à une déplétion de l’ADN mitochondrial. Les premières données issues de l’étude clinique menée à Montréal montrent une efficacité prometteuse et une bonne tolérance, ouvrant ainsi la voie à un recrutement élargi de patients.

Chiffres clés :

Partenaire : Dr Kenneth Myers, Institut de recherche du Centre de santé de l'Université McGill
Financement : programme SynergiQc du CQDM, subvention du gouvernement du Québec
Traitement : désoxycytidine/désoxythymidine (dC/dT) par voie orale
Patients : enfants et adultes atteints de troubles liés à la déplétion de l’ADN mitochondrial, y compris les troubles liés au gène POLG
Objectif : mettre sur le marché l’un des premiers traitements destinés à ces troubles

Impact attendu :

Soutenez les travaux de recherche de Liam Pharma

Comment cela fonctionne-t-il ?

Aider les mitochondries à reconstituer leurs réserves d’énergie

Les mitochondries sont les centrales énergétiques de nos cellules et possèdent leur propre ADN. Dans les troubles liés au gène POLG et d’autres maladies caractérisées par une déplétion de l’ADN mitochondrial, les cellules ne parviennent pas à reproduire correctement cet ADN. La quantité d’ADN mitochondrial diminue, et les cellules perdent leur capacité à produire de l’énergie, en particulier dans le cerveau, les muscles et le foie.

Le traitement par dC/dT apporte deux éléments constitutifs naturels de l’ADN, la désoxycytidine et la désoxythymidine. Ceux-ci aident les cellules à reconstituer leur ADN mitochondrial et à rétablir la production d’énergie. Le traitement est administré par voie orale ou par sonde d’alimentation.

Résultats obtenus à ce jour (issus de l’essai à long terme financé par la Fondation Liam) :

25 patients traités, âgés de 1 à près de 48 ans
Les scores cliniques se sont améliorés à chaque point de contrôle, de 1 à 24 mois (échelle de Newcastle pour les maladies mitochondriales : 30,9 → 18,8)
La qualité de vie s’est considérablement améliorée
Seuls 11 % des enfants atteints d’une forme précoce sont décédés au cours de la première année, contre plus de la moitié selon les données d’évolution naturelle de la maladie
Publié dans Neurotherapeutics (2026)

Avertissement :
La thérapie dC/dT est actuellement disponible dans le cadre de la recherche clinique et ne constitue pas encore un traitement commercialisé et approuvé. Les patients doivent toujours consulter leur médecin avant de commencer tout traitement médicamenteux ou de prendre tout complément alimentaire.

Partenaires

Nos partenaires de recherche et de financement

Foire aux questions sur l'
e de Liam Pharma

Qu'est-ce que Liam Pharma, de la Fondation Liam ?

Liam Pharma for Mitochondrial Disease Inc. est une entreprise entièrement dédiée à la lutte contre les maladies mitochondriales. En collaboration avec la Fondation Liam ainsi qu’avec des médecins, des hôpitaux et des centres de recherche du monde entier, elle développe des traitements et améliore l’accès aux médicaments pour les personnes atteintes de la maladie de POLG et d’autres maladies mitochondriales.

Quel est le lien entre Liam Pharma et la Fondation Liam ?

Liam Pharma est née de la mission de la Fondation Liam et travaille en étroite collaboration avec celle-ci. La fondation finance la recherche et apporte son soutien aux familles, tandis que Liam Pharma met à profit les avancées de la recherche pour mettre au point des traitements accessibles aux patients.

Quel traitement Liam Pharma développe-t-elle ?

Liam Pharma collabore avec le Dr Kenneth Myers, de l’Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill, sur un traitement oral à base de désoxycytidine/désoxythymidine (dC/dT) destiné aux troubles liés à la déplétion de l’ADN mitochondrial, notamment les troubles liés au gène POLG. Ce projet bénéficie d’un financement du programme SynergiQc du CQDM, grâce à une subvention du gouvernement du Québec.

La thérapie dC/dT est-elle déjà disponible ?

La thérapie dC/dT est actuellement disponible dans le cadre d’une étude clinique menée à Montréal, au Centre Liam Mito. Il ne s’agit pas encore d’un traitement commercialisé et homologué. L’objectif de Liam Pharma est de contribuer à sa mise sur le marché afin que davantage de patients puissent en bénéficier.

Qu'est-ce que le « Mito Cocktail » ?

Le « Mito Cocktail » est une association de vitamines, de compléments alimentaires et de médicaments couramment prescrits pour accompagner les personnes atteintes d’une maladie mitochondriale.

Liam Pharma s’efforce de rendre ces produits essentiels plus accessibles aux patients et à leurs familles. Ils doivent toujours être pris sous la supervision d’un médecin.

Comment les chercheurs ou les entreprises peuvent-ils établir un partenariat avec Liam Pharma ?

Les chercheurs, les cliniciens, les hôpitaux et les partenaires industriels qui partagent notre mission peuvent contacter Liam Pharma par l’intermédiaire de la Fondation Liam.

Nous sommes ouverts à toute collaboration visant à accélérer la mise au point de traitements et, à terme, à trouver un remède aux maladies mitochondriales. Vous pouvez également faire un don à Liam Pharma en cliquant ici.

Ressources

Ressources pour les familles

La Fondation Liam s’engage à soutenir les familles touchées par une maladie mitochondriale en leur fournissant des ressources, un accès à des spécialistes et un soutien communautaire. Que vous recherchiez un médecin, des informations sur les traitements ou que vous ayez simplement besoin d’un soutien moral, nous sommes là pour vous aider.

Participez à un événement de collecte de fonds

Participez à des événements communautaires tels que des marches, des courses et des galas de bienfaisance organisés par la Fondation Liam. Votre participation permet non seulement de collecter des fonds, mais aussi de sensibiliser le public aux maladies mitochondriales.

Donnez de votre temps en tant que bénévole

Si vous souhaitez avoir un impact direct, pensez à devenir bénévole au sein de la Fondation Liam. De l’organisation d’événements à l’animation de groupes de soutien, vos efforts peuvent apporter de l’espoir aux familles dans le besoin.

Sensibilisez le public

Aidez-nous à faire avancer le débat sur les maladies mitochondriales en partageant nos ressources sur les réseaux sociaux, en participant à des campagnes de sensibilisation et en informant votre entourage sur cette pathologie souvent négligée.

Demandez de l’aide

Si vous ou l’un de vos proches êtes touché par une maladie mitochondriale, ne restez pas seul face à cette épreuve. Contactez la Fondation Liam à l’adresse contact@liamfoundation.com.

Ensemble, nous pouvons faire la différence

Vivre avec une maladie mitochondriale est un parcours semé d’embûches, mais avec une aide et un soutien adaptés, il est possible d’améliorer la qualité de vie des patients et de leurs familles. La Fondation Liam est un véritable pilier d’espoir : elle propose des ressources, mène des actions de sensibilisation et apporte un soutien financier pour faire avancer la recherche et les traitements.

En faisant un don, en devenant bénévole ou simplement en faisant passer le message, vous pouvez nous aider à nous rapprocher d’un avenir où les maladies mitochondriales seront mieux comprises, mieux prises en charge et, à terme, guéries. Rejoignez-nous dès aujourd’hui dans ce combat. Ensemble, nous sommes plus forts. 💚

Liam Pharma : transformer les avancées de la recherche en traitements contre les maladies mitochondriales

Parce qu’une avancée n’a de sens que lorsqu’elle profite aux patients

Sécurité et efficacité d'un désoxynucléoside oral dans le traitement des troubles liés à la déplétion de l'ADN mitochondrial