Centre Liam Mito · Hôpital de l'Enfance de Montréal
Centre Liam Mito : soins spécialisés et recherche sur les maladies mitochondriales
Le Centre Liam Mito est un centre spécialisé dans les maladies mitochondriales au sein de l’Hôpital de Montréal pour enfants. Créé par la Fondation Liam en collaboration avec la Fondation de l’Hôpital de Montréal pour enfants et le Centre de santé de l’Université McGill, il rassemble en un seul lieu des services de diagnostic spécialisés, des soins pluridisciplinaires et des essais cliniques, à l’intention des enfants et de leurs familles, tant au Canada que dans le monde entier.
Une communauté mondiale
À la pointe de la lutte contre les maladies mitochondriales dans plus de 30 pays
Ce qui a commencé par la promesse d’un père à son fils est devenu le principal mouvement international pour les familles confrontées à une maladie mitochondriale. Du Canada aux États-Unis, en passant par l’Europe, l’Asie et au-delà, la Fondation Liam est l’organisation vers laquelle les familles se tournent en premier lieu pour trouver des réponses, des ressources et de l’espoir. Aucune famille ne devrait faire face seule à une maladie mitochondriale, et où qu’elle frappe, nous sommes là !
Lieu où s'est déroulé le premier essai clinique au monde à avoir démontré que le traitement des troubles liés au gène POLG est sûr et efficace
La première clinique de ce type dédiée aux maladies mitochondriales à l'Hôpital de Montréal pour enfants
Un lieu unique : diagnostic, soins et essais cliniques sous un même toit
Plus de 30 pays
Plus de 30 pays couverts par le réseau de la Fondation Liam
Né de l'histoire de Liam
D’un diagnostic à un centre dédié aux familles du monde entier
En 2019, Liam a reçu un diagnostic de maladie liée au gène POLG à l’Hôpital de Montréal pour enfants. On a expliqué à sa famille que cette maladie était rare, évolutive et incurable. Son père, Kevin James Reason, a refusé d’accepter cette réponse. Il a fondé la Fondation Liam et s’est associé à la Fondation de l’Hôpital de Montréal pour enfants afin de financer la recherche.
Cette décision a donné lieu au premier essai clinique au monde démontrant qu’un traitement contre les troubles liés au gène POLG est sûr et efficace. À mesure que des familles commençaient à arriver à Montréal en provenance d’autres pays, un besoin s’est clairement fait sentir : un lieu dédié où les personnes atteintes d’une maladie mitochondriale pourraient être diagnostiquées, traitées et suivies par des experts connaissant bien cette pathologie.
Le Centre Liam Mito est cet endroit. Après environ deux ans de collaboration avec la Fondation du CUSM et l’Hôpital de Montréal pour enfants, il a été inauguré en tant que première clinique de l’hôpital dédiée aux maladies mitochondriales.
Comprendre les maladies mitochondriales
Qu'est-ce qu'une maladie mitochondriale ?
Les mitochondries sont les centrales énergétiques de nos cellules. Les maladies mitochondriales sont des troubles génétiques qui surviennent lorsque les mitochondries ne parviennent pas à produire suffisamment d’énergie pour assurer le bon fonctionnement de l’organisme. Le cerveau, les muscles, le cœur et le foie étant les organes qui ont le plus besoin d’énergie, ce sont souvent eux qui sont les plus touchés.
Les symptômes varient considérablement d’une personne à l’autre et peuvent inclure des crises épileptiques, une perte des capacités motrices, une faiblesse musculaire, des troubles de l’équilibre, des retards de développement, ainsi que des problèmes hépatiques, cardiaques ou digestifs. C’est en raison de cette diversité que les maladies mitochondriales sont souvent difficiles à diagnostiquer, et c’est pourquoi un centre spécialisé fait toute la différence.
Les troubles liés au gène POLG, causés par des mutations de ce gène, comptent parmi les formes les plus courantes et les plus graves de maladies mitochondriales chez l’enfant.
Des soins sous un même toit
Ce que propose le Centre Liam Mito
Diagnostic spécialisé
Tests génétiques, évaluation neurologique et examens spécialisés visant à identifier le type de maladie mitochondriale le plus tôt et le plus précisément possible.
Prise en charge pluridisciplinaire
Une équipe coordonnée de spécialistes, regroupant notamment des neurologues, des généticiens, des métabolistes, des nutritionnistes, des infirmiers et des rééducateurs, élabore un plan de soins adapté à chaque patient.
Accès aux essais cliniques
Les patients éligibles peuvent faire l’objet d’une évaluation en vue d’une participation à des recherches cliniques, notamment l’essai sur la désoxycytidine/désoxythymidine (dC/dT) consacré aux troubles liés à la déplétion de l’ADN mitochondrial (ClinicalTrials.gov : NCT04802707).
Soutien aux familles
Grâce à la Fondation Liam, les familles bénéficient de conseils, de ressources et d’un accompagnement dès le jour du diagnostic, y compris une aide destinée aux familles venant de l’extérieur du Québec et du Canada.
Une équipe, un plan
Des spécialistes qui travaillent ensemble autour de chaque patient
Les maladies mitochondriales peuvent toucher plusieurs organes à la fois ; c’est pourquoi aucun spécialiste ne peut à lui seul en assurer la prise en charge.
Au Centre Liam Mito, des spécialistes de l’Hôpital de Montréal pour enfants et de l’Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill (RI-MUHC) examinent ensemble chaque cas. Les familles bénéficient ainsi d’un plan de prise en charge clair, d’un nombre réduit de consultations répétitives et d’une équipe qui assure leur suivi au fil du temps.
Domaines d'expertise
- Neurologie pédiatrique et épilepsie
- Génétique médicale et biochimique
- Métabolisme et nutrition clinique
- Soins infirmiers et coordination des soins
- Kinésithérapie, ergothérapie et orthophonie
- Recherche clinique
Là où la recherche devient espoir
Berceau du premier traitement efficace contre les troubles liés au gène POLG
Le Centre Liam Mito repose sur une première mondiale. Financé principalement par la Fondation Liam, un essai clinique de phase II mené par le Dr Kenneth Myers, neurologue pédiatrique à l’Hôpital de Montréal pour enfants et au RI-MUHC, a évalué le traitement combiné à base de désoxycytidine et de désoxythymidine (dC/dT) pour les troubles liés au gène POLG. Liam a été le premier patient atteint d’une maladie liée au gène POLG en Amérique du Nord à bénéficier de ce traitement.
Les premiers résultats, publiés dans eClinicalMedicine en 2024, ont montré que ce traitement était sûr et potentiellement efficace. Les résultats à long terme, publiés dans Neurotherapeutics en 2026, ont confirmé ces bénéfices.
25+
Patients traités
âgés de 1 à près de 48 ans
39%
Amélioration du score de gravité de la maladie
(NMDS passant de 30,9 à 18,8 à 24 mois)
11%
taux de mortalité au cours de la première année chez les enfants atteints de forme précoce
par rapport à un taux prévu supérieur à 50 %
530
nombre cumulé de mois de traitement
Les patients de notre cohorte ne sont pas seulement en vie, leur état s'est amélioré.
Le recrutement pour cet essai clinique est toujours en cours. Par l’intermédiaire du Centre Liam Mito, les chercheurs poursuivent leurs travaux sur de nouveaux traitements, tandis que Liam Pharma, une entreprise partenaire, s’efforce de mettre ces traitements à la disposition des patients.
Donnez de l'espoir aux petits anges
Des familles venues du monde entier
Un centre Mito ouvert aux patients du Canada et du monde entier
Des familles sont déjà venues à Montréal pour y suivre un traitement, en provenance des États-Unis, du Brésil, de l’Inde, d’Angleterre et des Pays-Bas, et d’autres sont en route depuis le Moyen-Orient. La Fondation Liam aide les familles étrangères à préparer leur voyage : comprendre les étapes à suivre, rassembler les dossiers médicaux et entrer en contact avec l’équipe soignante.
Foire aux questions sur
Centre Liam Mito
Qu'est-ce que le Centre Liam Mito de la Fondation Liam ?
Le Centre Liam Mito est un centre spécialisé dans les maladies mitochondriales au sein de l’Hôpital de Montréal pour enfants. Créé par la Fondation Liam en collaboration avec la Fondation de l’Hôpital de Montréal pour enfants et le Centre de santé de l’Université McGill, il rassemble sous un même toit les services de diagnostic, de soins et de recherche clinique destinés aux patients et aux familles touchés par les maladies mitochondriales.
Où se trouve le Centre Liam Mito ?
Le centre est situé à l’Hôpital de l’Enfant de Montréal, 1001, boulevard Décarie, Montréal (Québec), H4A 3J1, sur le site Glen du Centre de santé de l’Université McGill.
Qui peut se faire prendre en charge au Centre Liam Mito ?
Ce centre prend en charge les enfants chez lesquels on soupçonne ou a confirmé une maladie mitochondriale, notamment les troubles liés au gène POLG et les syndromes de déplétion de l’ADN mitochondrial. Les familles résidant au Canada ou dans d’autres pays peuvent bénéficier d’une évaluation sur recommandation médicale.
Avez-vous besoin d'une recommandation ?
Oui, dans la plupart des cas, une recommandation d’un médecin est nécessaire. Les familles peuvent également contacter directement la Fondation Liam, qui leur expliquera la marche à suivre et les aidera à constituer le dossier.
Par courrier : contact@liamfoundation.com
Par téléphone : +1 (438) 490-0386
Les familles résidant hors du Canada peuvent-elles se rendre au Centre Mito ?
Oui. Des familles sont déjà venues des États-Unis, du Brésil, d’Inde, d’Angleterre et des Pays-Bas. La Fondation Liam accompagne les familles étrangères dans les démarches à effectuer avant et pendant leur séjour à Montréal. À la Fondation Liam, notre objectif est d’apporter un réel soutien et un véritable espoir aux familles touchées.
Qu'est-ce que la thérapie dC/dT ?
La désoxycytidine/désoxythymidine (dC/dT) est un traitement combiné administré par voie orale qui aide les cellules à reconstituer leur ADN mitochondrial. Un essai clinique mené à l’Hôpital de Montréal pour enfants a démontré que ce traitement est sûr et efficace dans le traitement des troubles liés au gène POLG.
En vous inscrivant au Mito Registry de la Fondation Liam, nous pouvons vous apporter notre soutien.
L'essai clinique dC/dT recrute-t-il toujours des participants ?
Oui, l’essai clinique (ClinicalTrials.gov : NCT04802707) recrute toujours des participants. L’éligibilité est déterminée par l’équipe de recherche après examen du dossier médical de chaque patient.
Vous pouvez nous contacter via le Mito Registry de la Fondation Liam.
Le traitement dC/dT permet-il de guérir la POLG ?
Non, le dC/dT n’est pas un remède, mais c’est le premier traitement dont l’efficacité a été démontrée pour ralentir la progression de la maladie et améliorer l’état de santé de nombreux patients. Il offre aux familles un temps précieux pendant que la recherche se poursuit en vue de trouver un remède.
Quels sont les symptômes d'une maladie mitochondriale ?
Les symptômes varient, mais peuvent inclure des crises épileptiques, une perte des capacités motrices, une faiblesse musculaire, des troubles de l’équilibre, des retards de développement, ainsi que des problèmes hépatiques, cardiaques ou digestifs. Toute personne présentant ces signes devrait en parler à son médecin.
Comment le Liam Mito Centre est-il financé ?
Ce centre a pu voir le jour grâce à la Fondation Liam et à ses donateurs, en partenariat avec la Fondation de l’Hôpital de Montréal pour enfants et le Centre de santé de l’Université McGill. Chaque don contribue à financer les soins, la recherche et le soutien aux familles.
Quel est le lien entre le centre et Liam Pharma ?
Liam Pharma pour les maladies mitochondrialesInc. est une société partenaire distincte. Elle a pour mission de mettre à la disposition des patients les traitements issus de la recherche, tels que la thérapie par désoxynucléosides. Le Liam Mito Centre se consacre au diagnostic, aux soins et à la recherche clinique.
Partenaires
Nos partenaires de recherche et de financement
Institut de recherche du Centre de santé de l'Université McGill (RI-MUHC)
Hôpital de l'Enfance de Montréal
CQDM, programme SynergiQc
Gouvernement du Québec
Ressources
Ressources pour les familles
La Fondation Liam s’engage à soutenir les familles touchées par une maladie mitochondriale en leur fournissant des ressources, un accès à des spécialistes et un soutien communautaire. Que vous recherchiez un médecin, des informations sur les traitements ou que vous ayez simplement besoin d’un soutien moral, nous sommes là pour vous aider.
Demandez de l’aide
Si vous ou l’un de vos proches êtes touché par une maladie mitochondriale, ne restez pas seul face à cette épreuve. Contactez la Fondation Liam à l’adresse contact@liamfoundation.com.
