{"id":7621,"date":"2024-12-01T16:03:39","date_gmt":"2024-12-01T21:03:39","guid":{"rendered":"https:\/\/liamfoundation.com\/premiere-therapie-efficace-pour-le-traitement-de-maladies-mitochondriales-neurodegeneratives-rares\/"},"modified":"2025-03-25T07:21:44","modified_gmt":"2025-03-25T11:21:44","slug":"premiere-therapie-efficace-pour-le-traitement-de-maladies-mitochondriales-neurodegeneratives-rares","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/liamfoundation.com\/fr\/premiere-therapie-efficace-pour-le-traitement-de-maladies-mitochondriales-neurodegeneratives-rares\/","title":{"rendered":"Premi\u00e8re th\u00e9rapie efficace pour le traitement de maladies mitochondriales neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives rares"},"content":{"rendered":"\t\t
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Un essai clinique r\u00e9volutionnaire men\u00e9 par l’Institut de recherche du Centre universitaire de sant\u00e9 McGill<\/a><\/span> (RI-CUSM) a introduit un traitement prometteur pour les maladies mitochondriales li\u00e9es au POLG. traitement des maladies mitochondriales li\u00e9es au POLG <\/strong><\/em><\/span>-un groupe de maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives rares et graves. Ces maladies, qui d\u00e9coulent de mutations du g\u00e8ne POLG, entra\u00eenent un d\u00e9clin neurologique progressif, avec une survie m\u00e9diane d’\u00e0 peine cinq mois apr\u00e8s l’apparition des sympt\u00f4mes. <\/p>\n

L’essai ouvert de phase 2 a \u00e9valu\u00e9 la s\u00e9curit\u00e9 et l’efficacit\u00e9 d’une th\u00e9rapie combin\u00e9e utilisant la d\u00e9soxycytidine et la d\u00e9soxythymidine. Les r\u00e9sultats, publi\u00e9s dans eClinicalMedicine<\/em>, indiquent que cette approche th\u00e9rapeutique est non seulement s\u00fbre, mais aussi potentiellement efficace pour att\u00e9nuer la progression de la maladie. Les patients soumis \u00e0 ce traitement ont pr\u00e9sent\u00e9 des r\u00e9sultats cliniques nettement meilleurs que ceux habituellement attendus, nombre d’entre eux ayant vu leur \u00e9tat se stabiliser ou s’am\u00e9liorer. <\/p>\n

Le Dr Kenneth Myers, neurologue p\u00e9diatrique \u00e0 l’H\u00f4pital de Montr\u00e9al pour enfants (HME), a \u00e9t\u00e9 invit\u00e9 \u00e0 participer \u00e0 l’\u00e9tude. H\u00f4pital de Montr\u00e9al pour enfants<\/a> <\/span>et chercheur \u00e0 l’IR-CUSM, a soulign\u00e9 l’impact profond de ces r\u00e9sultats :<\/p>\n

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“Notre \u00e9tude offre un nouvel espoir aux familles touch\u00e9es dans le monde entier. Auparavant, le diagnostic d’une maladie li\u00e9e au POLG \u00e9quivalait \u00e0 une condamnation \u00e0 mort. Bien que ce traitement ne soit pas une cure, l’am\u00e9lioration de l’\u00e9tat clinique de nos patients est encourageante”.<\/p>\n<\/blockquote>\n

Cette recherche cruciale a \u00e9t\u00e9 principalement financ\u00e9e par la Fondation Liam<\/a>, une organisation \u00e0 but non lucratif cr\u00e9\u00e9e par la famille de Liam, un jeune patient chez qui une maladie li\u00e9e au POLG a \u00e9t\u00e9 diagnostiqu\u00e9e en 2019. La mission de la fondation est de soutenir la recherche et les essais cliniques visant \u00e0 d\u00e9couvrir de nouveaux traitements pour les maladies mitochondriales et, \u00e0 terme, \u00e0 trouver un rem\u00e8de \u00e0 ces maladies. Pour en savoir plus Nouvelles de la sant\u00e9 McGill<\/a><\/span>. <\/p>\n

Les maladies mitochondriales perturbent le fonctionnement des mitochondries, structures productrices d’\u00e9nergie au sein des cellules, entra\u00eenant un dysfonctionnement g\u00e9n\u00e9ralis\u00e9 des organes. Les troubles li\u00e9s \u00e0 la prot\u00e9ine POLG alt\u00e8rent sp\u00e9cifiquement la r\u00e9plication de l’ADN mitochondrial, provoquant une cascade de sympt\u00f4mes d\u00e9bilitants. <\/p>\n

Le succ\u00e8s de cet essai marque une avanc\u00e9e significative dans la recherche de th\u00e9rapies efficaces pour les maladies mitochondriales. Il souligne le r\u00f4le essentiel de la recherche innovante et des essais cliniques dans la transformation du pronostic pour les personnes atteintes de ces maladies difficiles. <\/p>\n

Pour de plus amples informations, veuillez consulter l’article original sur Medical Xpress : Premi\u00e8re th\u00e9rapie efficace pour les maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives mitochondriales rares et d\u00e9vastatrices<\/a>.<\/span><\/p>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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